I behandlingen bruker forskerne en ganske spesiell metode: Et deaktivert hiv-virus frakter et bestemt gen inn i pasientens kropp.

Så langt ser det ut til at genet gjør underverker. Av 50 barn som har fått den eksperimentelle behandlingen, er 48 i fin form et par år senere. De to siste er i stedet blitt behandlet med beinmargstransplantasjon.

– Vi snakker om noe som ellers ville vært en dødelig sykdom, sier Donald Kohn, som står bak behandlingen og har ledet arbeidet med en ny studie av resultatene.

Kan være mørketall

Den dødelige sykdommen kalles alvorlig kombinert immunsvikt, på engelsk forkortet til SCID.

Tilstanden er sjelden, og i Norge får mellom 2 og 4 barn påvist SCID hvert år. Men det antas at sykdommen er underdiagnostisert.

Barna som rammes, blir født med alvorlige svekkelser i det som kalles det adaptive immunforsvaret. Det er takket være dette forsvaret at kroppen blir flinkere til å beskytte seg mot sykdommer den har støtt på før – eller blitt vaksinert mot.

I USA kalles SCID også «bubble baby disease». En gutt med SCID ble i Texas på 1970-tallet plassert i en plastboble for å beskyttes mot virus og bakterier.

Mislyktes på 90-tallet

Årsaken til den alvorlige immunsvikten er mutasjoner i gener som styrer utviklingen og funksjonen til cellene som inngår i immunforsvaret.

Sykdommen behandles vanligvis i dag med beinmargstransplantasjon. Men denne metoden reparerer ikke nødvendigvis hele immunforsvaret.

Et forsøk med genterapi på 1990-tallet ble regnet som mislykket siden en del av pasientene senere fikk blodkreft. Siden den gang er imidlertid denne metoden forbedret.

Genterapien som nå er undersøkt, utvikles av selskapet Orchard Therapeutics. Det er for tidlig å si om de 48 barna er endelig kurert, men resultatene beskrives så langt som lovende.